1. はじめに

筋萎縮性側索硬化症（ALS）の進行を遅らせ、いつか進行を完全に止めるための研究は、世界中で休むことなく続けられています。現在、ALS治療の新たなアプローチとして大きな注目を集めているのが、「神経炎症」を抑える治療法です。

本記事では、フランスのAB Science社が開発中で、現在世界規模での第3相臨床試験（試験番号：NCT07174492）が進行している新薬候補「Masitinib（マシチニブ）」について、その仕組みや、2026年現在の最新の開発状況をわかりやすくご紹介します。

2. Masitinib（マシチニブ）とは？

Masitinibは、口から飲むタイプの「経口チロシンキナーゼ阻害薬」と呼ばれるお薬です。もともとは癌の疾患向けに研究されていましたが、ALSの病態進行に深く関わっていることが解明され、ALS治療薬としての開発が進められています。

ALS患者さんの体内、特に脳や脊髄の運動神経細胞の周囲では、本来サポート役であるはずの細胞群が異常に活性化し、逆に神経を攻撃してしまう「神経炎症」が起きています。Masitinibは、この炎症の引き金となる特定の酵素（チロシンキナーゼ）の働きをブロックすることで、神経を保護することを目指しています。

3. マシチニブの作用メカニズム：3つの標的

私たちの神経細胞の周りには、「マイクログリア」「マスト細胞（肥満細胞）」「アストロサイト」と呼ばれる免疫・サポート系の細胞が存在します。健康な状態では神経を守ってくれていますが、ALSではこれらの細胞が暴走し、毒性のある炎症物質を放出して神経細胞を傷つけてしまいます。

Masitinibは、主に以下の3つの酵素をブロック（阻害）することで、これら複数の細胞の暴走を同時に鎮めます。

CSF1R（シー・エス・エフ・ワン・アール）阻害：脳や脊髄の「マイクログリア」という細胞の異常な増殖と暴走を止めます。
c-Kit（シー・キット）阻害：「マスト細胞」の活動を抑え、有害な炎症物質が放出されるのを防ぎます。
Fyn（フィン）阻害：「アストロサイト」やマイクログリアの神経に対する有害な働きを抑え込みます。

これらの細胞の暴走を多角的に鎮めることで、運動神経が傷つく環境を改善し、病気の進行を遅らせる相乗効果が期待されています。

4. 新しい治験（NCT07174492 / AB23005試験）について

これまでに実施された治験（AB10015試験）において、Masitinibは特定の患者層において病気の進行を遅らせる可能性が示唆されました。この結果を医学的に確実なものにするために、現在行われているのが「NCT07174492（別名：AB23005試験）」という大規模な第3相試験です。

【試験の主な概要】

目的：Masitinibの有効性と安全性を最終的に確認すること。
方法：標準治療薬（リルゾールなど）を使用しているALS患者さんを対象に、Masitinibを追加で飲むグループと、プラセボ（有効成分の入っていない偽薬）を追加で飲むグループに分け、その効果を厳密に比較します。
評価：主に投与48週目における日常生活動作の能力（ALSFRS-Rスコアの変化）などを評価し、Masitinibの上乗せ効果を確認します。

5. 開発と承認の現状（2026年の最新動向）

Masitinibの開発は、現在非常に重要な局面にあります。

2026年に入り、開発元のAB Science社はヨーロッパのALS学会（ENCALS 2026）にてMasitinibの生存データに関する最新の発表を行ったほか、「Masitinibの効果を血液検査で測れる可能性のある新しいバイオマーカー」を発見したことも報告し、科学的なエビデンス（証拠）の蓄積を続けています。

なお、過去の承認審査において、欧州医薬品庁（EMA）の欧州医薬品評価委員会（CHMP）からは、以前の治験データ（AB10015試験）の解釈に関する指摘などから、承認に対して「否定的な意見」が示された経緯があります。開発元のAB Science社はこの見解を受け止め、現在進行中の大規模な第3相試験（NCT07174492）によって確固たる有効性と安全性のデータを提示し、改めて承認を目指す方針をとっています。

現在進行中の第3相試験（NCT07174492）で良好な結果が確認されれば、承認に向けた決定的な後押しとなります。最終的な結果がまとまるまでにはまだ時間を要しますが、世界中の患者さんや医療関係者から大きな期待が寄せられています。

6. おわりに

Masitinibは、「運動神経細胞そのもの」ではなく「その周囲の環境（神経炎症）」を整えるという新しいアプローチでALSに立ち向かう治験薬です。実用化までには乗り越えるべきハードルがありますが、病気のメカニズムの解明とともに治療の選択肢は確実に広がりつつあります。

マシチニブ（Masitinib）治験の最新情報〜神経炎症のサイクルを断ち切る、新しい治療へのアプローチ〜